Investigadores de La Rioja desarrollan terapia génica para prevenir el Alzheimer modificando el gen APOE4

Un equipo de investigadores del Centro de Investigación Biomédica de La Rioja (CIBIR) trabaja en el desarrollo de una terapia génica innovadora para prevenir la enfermedad de Alzheimer, enfocándose en la modificación del alelo APOE4, uno de los principales factores de riesgo genético no hereditario asociado a esta patología neurodegenerativa.

El proyecto, denominado ‘APOE-Switch: transformación del alelo APOE4 a APOE3 como terapia modificadora de la enfermedad de Alzheimer’, fue presentado oficialmente este lunes en un encuentro informativo por la consejera de Salud y Políticas Sociales del Gobierno de La Rioja, María Martín, y la investigadora principal de Neurobiología Molecular del CIBIR, Lidia Álvarez-Erviti.

Esta iniciativa ha sido reconocida con el segundo premio en la cuarta edición del Premio de Investigación Científica en Salud de la Fundación hna, lo que subraya su carácter pionero a nivel mundial en el ámbito de la investigación sobre el Alzheimer.

Enfoque científico: edición génica y administración dirigida

El objetivo central del estudio es lograr la modificación del gen APOE4 mediante técnicas de edición génica, transformándolo en la variante más protectora, APOE3. Para ello, los investigadores están incorporando el uso de vesículas extracelulares como sistema de administración dirigido al cerebro, una estrategia que busca mejorar la precisión y eficacia del tratamiento al evitar efectos sistémicos no deseados.

Según explicó la dra. Lidia Álvarez-Erviti, la proteína APOE puede presentar distintas isoformas (APOE2, APOE3 y APOE4), y la presencia del alelo APOE4 se asocia con un mayor riesgo de desarrollar Alzheimer, especialmente en su forma no hereditaria. «Si sufre una mutación o está presente en forma patogénica, puede contribuir al desarrollo de la enfermedad», señaló la investigadora.

Relevancia y perspectivas futuras

Este enfoque representa una de las líneas más prometedoras en la lucha contra el Alzheimer, ya que actúa sobre un factor de riesgo modificable a nivel molecular, en lugar de limitarse a tratar los síntomas. Si bien el proyecto aún se encuentra en fases preclínicas, su potencial para prevenir o retrasar el onset de la enfermedad lo posiciona como un avance significativo en la investigación neurodegenerativa.

El trabajo del CIBIR se enmarca en un esfuerzo global por comprender mejor los mecanismos genéticos del Alzheimer y desarrollar intervenciones tempranas. La combinación de edición génica con sistemas de liberación inteligente, como las vesículas extracelulares, abre nuevas vías para terapias personalizadas y de alta especificidad.